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Le service d'hématologie-immunologie de l'hôpital Robert-Debré, dirigé par le Pr Jean-Hugues Dalle, est le premier service en France de prise en soins des patients recevant des greffes de cellules souches hématopoïétiques pédiatriques. Depuis 2018, c'est un acteur majeur du développement des traitements innovants, comme la thérapie génique. A ce jour, il s'agit de la seule unité de soins du pays qui propose ce traitement pour stopper la progression neurodégénérative de deux maladies génétiques, en collaboration avec le service de neuropédiatrie de l'hôpital du Kremlin-Bicêtre dirigé par le Pr Kumaran Deiva et dans le cadre du centre de référence pour les maladies rares des leucodystrophies (Dr Caroline Sevin, Dr Elise Yazbeck). C'est une prise en soins complexe qui demande à l'ensemble des acteurs (parents-enfants-soignants) une coopération.

L'innovation en santé est plurielle. Le concept d'innovation en santé se décline dans des dimensions scientifiques, médicales, techniques, économiques, mais aussi organisationnelles, sociales et politiques. Porter une évaluation éthique sur les innovations en santé, rendues notamment possibles par les connaissances produites par la recherche publique et privée, ainsi que par l'industrie, met en avant les questions de l'autonomie des personnes et de l'accessibilité des innovations par tous, dans le cadre du droit fondamental à la protection de la santé. Pour certaines innovations en santé dont le coût est particulièrement élevé, des questions spécifiques concernant leur "juste" prix, mais aussi celle de la priorisation dans leur accès sont également posées. Garantir une juste répartition des ressources du système de santé et fournir à tous le même accès à l'information, à la prévention ou aux services de santé débouchent sur l'importance de se donner un cadre général pour repenser la politique de santé publique, en y incluant la place des innovations en santé et y mettre beaucoup plus d'investissements qu'aujourd'hui. C'est une rupture majeure dans notre vision de la santé qui doit être partagée avec les citoyens.